Área Enfermedades Raras

Enfermedades raras
Pfizer está adoptando un enfoque innovador y colaborativo para el desarrollo de nuevos fármacos para pacientes con enfermedades raras. Contamos con un historial de establecimiento de colaboraciones estratégicas innovadoras con instituciones académicas, grupos de apoyo a pacientes, y empresas comerciales para acelerar el desarrollo de terapéuticas noveles en todo el espectro completo de enfermedades raras. Nuestro compromiso con la colaboración académica se ve plasmado en el acuerdo para el Consorcio de enfermedades raras (Rare Disease Consortium) con seis de las universidades líderes en el Reino Unido, proporcionando un vehículo para trabajar en colaboración con los científicos médicos más avanzados en proyectos de descubrimiento de fármacos. Pretendemos aprovechar los recientes avances científicos vinculando enfermedades con defectos genéticos específicos. Dado que el 70% de las enfermedades raras son monogénicas en su origen, creemos que se trata de un área en la que el conocimiento científico está permitiendo avances significativos en el desarrollo de fármacos. Nuestro conocimiento sobre la actividad terapéutica de las grandes moléculas, las pequeñas moléculas de proteínas chaperonas y los moduladores transcripcionales ha dado como resultado una amplia gama de medicinas potencialmente transformadoras en múltiples áreas de enfermedades.


Estamos interesados en establecer colaboraciones para desarrollar vías terapéuticas, ampliar el conocimiento de la biología de la enfermedad, e identificar biomarcadores que tengan un impacto sobre:
  • Hematología (no maligna)
    • Hemofilia
    • Factores de coagulación con una duración extensa de la actividad y/o distribución mejorada
    • Agentes orales para tratar la hemofilia
    • Tolerancia inmune
    • Nuevos enfoques (incluyendo la terapia genética) para tratar a los pacientes con hemofilia
  • Otras indicaciones hematológicas (no malignas) raras
    • Anemia falciforme y beta-talasemia centrándose en terapias modificadoras de la enfermedad que cambian significativamente la patología de la enfermedad
    • Hemostasia (sistémica y tópica)
    • Enfoques oportunistas en el campo de la hematología que resultan prometedores para fármacos noveles bien diferenciados
  • Enfermedades neuromusculares
  • Distrofia muscular de Duchenne/Becker y otras distrofias musculares, o terapias modificadoras de enfermedades
  • Atrofia muscular espinal
  • Ataxia de Friedreich: regulación de la expresión, inhibición o degradación de frataxina, o vías de derivación de la frataxina
  • Esclerosis lateral amiotrófica: enfoques de plegados erróneos de las proteínas y otros enfoques modificadores de la enfermedad
    • Enfermedades pulmonares
  • Fibrosis quística (en conjunción con la Fundación para la fibrosis quística)
  • Hipertensión arterial pulmonar y fibrosis pulmonar idiopática
    • Enfoques modificadores de la enfermedad para otras enfermedades como la amiloidosis transtiretina, la miastenia gravis o la enfermedad de Huntington
    • Mecanismos generales de interés
  • Chaperonas farmacológicas y otros modificadores del tráfico de proteínas, errores en los pliegues o degradaciones que puedan ser aplicables a múltiples enfermedades (p. ej., un enfoque de pequeñas moléculas que pueda aplicarse a varios trastornos de almacenamiento lisosómico)
  • Dirigidos a tecnologías/plataformas (p.ej., dirigidos a los músculos y al SNC)
  • Modificadores de la transcripción genética mediante enfoques epigenéticos
  • Enfoques de terapias de ácidos nucleicos/genéticas
  • Conjugados anticuerpofármaco
  • Enfoques biológicos y de moléculas pequeñas orales

No se está buscando activamente oportunidades de colaboración en:

  • Enfoques no diferenciados en mercados bien servidos
  • Dispositivos médicos
  • Pruebas diagnósticas (en ausencia de un enfoque terapéutico)
Contacto de External R&D Innovation (innovación, investigación y desarrollo exterior): Jonathan Heller ([email protected]); Jay Kranzler ([email protected])

WRD_Brochure_Electronic_12-11-2015 (v1.0) p. 12, 13.